Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno poco frecuente en el que los glóbulos rojos se rompen prematuramente.
Los síntomas específicos y la progresión del trastorno varían mucho de un paciente a otro. Algunos individuos pueden tener síntomas leves que permanecen estables durante muchos años; otros pueden tener síntomas graves que pueden progresar hasta causar complicaciones potencialmente mortales. Los síntomas más comunes son orina de color oscuro, fatiga, dificultad para respirar, dolor torácico y dolor abdominal.
El diagnóstico de HPN puede sospecharse en individuos que presentan síntomas de hemólisis intravascular (por ejemplo, hemoglobinuria, concentración sérica de LDH anormalmente elevada) sin causa conocida.
La principal prueba diagnóstica para las personas con sospecha de HPN es la citometría de flujo, que es un análisis de sangre que puede identificar las células de HPN.
Empaveli (pegcetacoplan)
Fabhalta (iptacopan)
Empaveli (pegcetacoplan)
Empaveli (pegcetacoplan) es un inhibidor del complemento indicado para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Fabhalta (iptacopan)
Fabhalta (iptacopan) es un inhibidor del factor B del complemento, indicado para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Recursos para pacientes
La National Organization for Rare Disorders (NORD) apoya la defensa de los pacientes, la educación y la investigación.
La Aplastic Anemia and MDS International Foundation, Inc proporciona educación, recursos y servicios de apoyo a pacientes con HPN.
Centro de Información Genética y de Enfermedades Raras (GARD) es un recurso de salud pública cuyo objetivo es apoyar a las personas que viven con una enfermedad rara y a sus familias.
